أصبحت علاجات تعديل الجينوم الجسدي حقيقة واقعة – لكن الجدل حول الأخلاق والوصول العادل والحكم مستمر

اجتمع مئات الخبراء من جميع أنحاء العالم في معهد فرانسيس كريك في لندن هذا الأسبوع لحضور القمة الدولية الثالثة حول تحرير الجينوم البشري.

كما في القمتين الأولى والثانية ، اللتين عقدتا في واشنطن العاصمة في عام 2015 وهونغ كونغ في عام 2018 ، شارك كبار الخبراء في البحث اكتشافاتهم وناقشوا كيفية استخدامها.

أصبح احتمال علاج بعض الأمراض عن طريق تغيير أجزاء الحمض النووي التي تسببها حقيقة واقعة. من المقرر أن يحصل علاج تعديل الجينوم الجسدي لمرض فقر الدم المنجلي على موافقة الجهات التنظيمية في الولايات المتحدة في وقت لاحق من هذا العام.

كان “التسليم” مشكلة متكررة: توفير الوصول العادل إلى علاجات تحرير الجينوم ، والبحث المستمر لتحسين أنظمة التسليم لجهاز تحرير الجينوم وتقديم التدابير لتعزيز المناقشات المتعلقة بالتنظيم والحوكمة وإشراك الجمهور والمرضى.

أشار ديفيد بالتيمور الأمريكي الحائز على جائزة نوبل في ملاحظاته الافتتاحية إلى أن “التقنيات الجديدة تستمر في تحدي مجتمعنا”. لقد أعاد ظهور تقنية تحرير الجينات CRISPR ، باختصار “التكرارات القصيرة المتباعدة المنتظمة والمتباعدة بشكل منتظم” ، تأكيد هذا الاقتراح ، مما أثار حوارًا عالميًا حول القضايا الأخلاقية والتنظيمية المصاحبة لها.

بعد خمس سنوات من القمة الأخيرة ، استمرت تقنية كريسبر في النضج. إنها مهمة لا يمكن التغلب عليها لالتقاط جميع التطورات في كل من علوم وأخلاقيات تقنية كريسبر. سيتم تناول هذه الموضوعات بالإشارة إلى الموضوعات الرئيسية التي أثيرت خلال القمة – التطورات العلمية ، وإمكانية الوصول ، وأهمية مشاركة الجمهور والمريض.

التطورات العلمية

تم تقديم العديد من التطورات الجديدة في تقنيات تحرير الجينوم.

قدم الكيميائي وعالم الأحياء الأمريكي ديفيد ليو تقريرًا عن نتائج استخدام “التحرير الأولي” لعلاج الحالات الوراثية مثل مرض هنتنغتون وترنح فريدريك. على عكس تقنية CRISPR ، التي تُحدث قطعًا مزدوجًا في الحمض النووي ، فإن التحرير الأولي يؤدي إلى قطع واحد مجدول. هذا يجعله أكثر تنوعًا ودقة للحذف المستهدف وإدخال التسلسلات الجينية.

اقرأ المزيد: ما هو التعديل الجيني وكيف يمكنه تشكيل مستقبلنا؟

استمعت القمة إلى علاج Vertex Pharmaceutical القائم على CRISPR لمرض فقر الدم المنجلي. من المتوقع أن يصبح العلاج أول علاج معتمد من قبل CRISPR لتحرير الجينوم في وقت لاحق من هذا العام.

كانت هناك أيضًا تقارير عن الأبحاث التي تستخدم تقنية كريسبر لعلاج الأمراض بما في ذلك الحثل العضلي الدوشيني والسرطان وفيروس نقص المناعة البشرية / الإيدز وأمراض القلب والعضلات والأخطاء الفطرية في المناعة. أفاد عالم الأحياء الجزيئية الأمريكي إريك أولسون بالنجاح في استخدام تعديل القاعدة لاستهداف CaMKIIδ ، وهو منظم مركزي للإشارات القلبية ، في استعادة وظيفة القلب ، كعلاج لاحتشاء عضلة القلب.

الوصول العادل

مع تقدم الأبحاث والعلاجات ، تبرز أسئلة حول الوصول العادل إلى التكنولوجيا.

تمتد حقوق الملكية إلى ما هو أبعد من اعتبارات التكلفة ، والوصول والملكية ، إلى المشاركة البحثية والمخرجات. يشير هذا إلى القدرة على إنتاج المعرفة ، وسيادة البيانات وجمعها ، والوصول إلى أحدث المعارف ، وفرص التعاون والبنية التحتية لتسهيل التوظيف وتجريب العلاجات الجديدة.

تعتبر قضايا الوصول ذات صلة خاصة بالبلدان ذات الدخل المنخفض والمتوسط ​​، والتي قد تتعرض للخطر بسبب عدم المساواة النظامية والهيكلية. المشهد السياسي والسياسي والقيود الاقتصادية والعنصرية العلمية تزيد من استمرار هذا الظلم.

وصف Gautam Dongre ، ممثل التحالف الوطني لمنظمات الخلايا المنجلية في الهند ، واقع أولئك الذين يعيشون مع مرض فقر الدم المنجلي في الهند ، حيث يكون الوصول إلى العلاج رهيباً:

“أولويتنا هي أن نكون على قيد الحياة ، وأن نتلقى العلاج الجيني في المستقبل.”

وجهات نظر المريض والمشاركة العامة

كما وفرت القمة منبرًا لتجارب ومخاوف الأشخاص ذوي الخبرة الحية من الأمراض الوراثية. وشمل ذلك رؤى حول دور وفائدة المشاركة العامة ، مثل مجموعات الدفاع عن المرضى ، ومجموعات المجتمع التي تعمل بنفسك ، وهيئة المحلفين من المواطنين.

عرض تقديمي لا يُنسى من فيكتوريا جراي – أول متلقي لعلاج كريسبر من Vertex Pharmaceutical لمرض فقر الدم المنجلي – سلط الضوء على تأثيره على تغيير الحياة. تقول جراي إن “الخلايا الفائقة” المعدلة بتقنية CRISPR قد عالجتها ، مما مكنها من عيش حياة خالية من الأمراض. يمكن تحقيق الإمكانات العظيمة لتقنية كريسبر ، ولكن الأهم من ذلك ، يجب أن تكون في متناول الجميع.

ملاحظات ختامية

كيف ينبغي تنظيم تقنية كريسبر؟ هذا سؤال حاسم.

كما لاحظ منظمو القمة ، حقق تحرير الجينوم الجسدي “تقدمًا ملحوظًا” ، مما يدل على قدرته على “علاج الأمراض المستعصية”. هناك حاجة إلى مزيد من البحث لاستهداف المزيد من الأمراض وتعزيز فهمنا للمخاطر والعواقب غير المقصودة.

يختلف تحرير الجينوم “الجسدي” (الذي يُحدث تغييرات غير قابلة للتوريث) عن تحرير الخط الجرثومي والجينوم الوراثي (الذي يُحدث تغييرات قابلة للتوريث).

البحث الأساسي لتحرير جينوم السلالة الجرثومية ، والذي ليس لأغراض التكاثر ، قيد التنفيذ ، على سبيل المثال ، في الأمشاج والأجنة لاستكشاف جوانب التطور المبكر. ومع ذلك ، خلصت اللجنة المنظمة إلى أن تحرير الجينوم البشري القابل للتوريث لأغراض التكاثر “لا يزال غير مقبول في هذا الوقت”. هذا في ضوء عدم وجود أدلة قبل السريرية للسلامة والفعالية ، والترخيص القانوني والرقابة الصارمة والحوكمة.

تم استجواب مفهوم “آمن بما فيه الكفاية” – من يجب تطبيق أخلاقياته لإصدار حكم القيمة هذا؟ هل مفهوم السلامة ينتقل إلى مناطق تتجاوز المخاطر المحددة طبيا للأذى الجسدي؟

من الجدير بالذكر أن تحمل المخاطر وإدراك السلامة يتحددان من خلال وضع الفرد في بلده وثقافته ووضعه الاجتماعي والاقتصادي وخبرته المعيشية.

في عام 2021 ، نشرت منظمة الصحة العالمية إطار عمل لتنظيم تحرير الجينوم البشري. هذا يحتفظ بسلطته كنموذج للمسار نحو إطار تنظيمي مناسب. على الرغم من أنه ليس إلزاميًا بشكل مفرط ، فقد تم تصميمه ليكون قابلاً للتكيف مع التنفيذ في أي ولاية قضائية. هذا العام ، تخطط أوغندا لتنفيذ الإطار كمشروع تجريبي.

دعت اللجنة المنظمة إلى اتخاذ إجراءات عالمية لاستكشاف تدابير من أجل مسارات عادلة وبأسعار معقولة للوصول إلى علاجات تحرير الجينوم. المناقشات العالمية الجارية ما زالت بعيدة عن الاكتمال ، وربما لن تكتمل أبدًا ، مما يعزز الحاجة إلى حوار جماعي لبدء هذه القمة. وكذلك في البحث والابتكار والتعاون.