تم الترحيب بعقار Donanemab الخاص بمرض الزهايمر باعتباره “نقطة تحول” في العلاج. لكن ماذا يعني ذلك للمصابين بالمرض؟
مجلة المذنب نت متابعات عالمية:
تظهر النتائج التجريبية لعقار جديد لعلاج مرض الزهايمر ، دونانيماب ، أنه يمكن أن يبطئ التدهور المعرفي بنسبة 35٪. تم الترحيب بالعقار باعتباره “نقطة تحول” في علاج مرض الزهايمر.
لكن كالعادة ، هناك المزيد من القصة. شملت الدراسة فقط الأشخاص الذين يعانون من مرض مبكر أو خفيف ، وليس أعراضًا أكثر تقدمًا. Donanemab ليس علاجًا لمرض الزهايمر. كما أنها ليست آمنة بنسبة 100٪.
إذن ما الذي توصلت إليه التجربة بالفعل؟ وكيف يمكن أن يؤثر هذا الدواء على حياة المصابين بمرض الزهايمر؟
اقرأ المزيد: عقار ألزهايمر الجديد: ما تحتاج لمعرفته حول نتائج التجارب الواعدة لـ donanemab
ما هو مرض الزهايمر؟
يوجد أكثر من 100 نوع من الخرف ، لكن مرض الزهايمر هو الأكثر شيوعًا ، حيث يمثل حوالي 70٪ من الحالات.
ينتج المرض عن تراكم نوعين من البروتينات: الأميلويد والتاو. يمكن أن يتراكم الأميلويد لمدة 20 عامًا على الأقل قبل ظهور الأعراض ، مكونًا كتلًا في الدماغ.
بمجرد أن تبدأ الأعراض وتتقدم ، تبدأ أيضًا علامة تاو ، وهي علامة على تلف الخلايا ، في التراكم.
تتطور الأعراض السريرية ، في المتوسط ، خلال سبع إلى عشر سنوات بعد التشخيص. ولكن في أستراليا ، هناك تأخر لمدة تصل إلى ثلاث سنوات من اللحظة التي تظهر فيها الأعراض على الأشخاص لأول مرة قبل إجراء التشخيص عادةً.
ما الذي تهدف العلاجات الدوائية إلى فعله؟
“فرضية الأميلويد” ، التي تشير إلى أن الأميلويد هو السبب الرئيسي للمرض ، قد دفعت أبحاث مرض الزهايمر لأكثر من 25 عامًا.
ومع ذلك ، فشلت الأدوية المتعددة التي تستهدف الأميلويد في التجارب السريرية خلال معظم تلك الفترة ، مما يلقي بظلال من الشك على صحة الأميلويد كهدف – حتى وقت قريب.
اقرأ المزيد: ماذا تعني مزاعم الاحتيال في أبحاث مرض الزهايمر بالنسبة للمرضى
تنتج أجسامنا أجسامًا مضادة استجابةً لوجود غاز غريب مثل البكتيريا أو الفيروسات. تقليدًا للنهج الذي تتبعه أنظمتنا المناعية ، طور العلماء أجسامًا مضادة في المختبر تتعرف على مادة الأميلويد على أنها غاز.
تستهدف هذه الأدوية على وجه التحديد مادة الأميلويد ، وتُعرف باسم الأجسام المضادة وحيدة النسيلة. Donanemab هو واحد من ثلاثة أجسام مضادة وحيدة النسيلة تستهدف الأميلويد والتي أظهرت درجات مختلفة من النجاح في التجارب السريرية في إبطاء انخفاض الأشخاص المصابين بمرض في مرحلة مبكرة.
حسنًا ، ما الذي توصلت إليه تجربة دونانيماب؟
شملت التجربة السريرية للشركة المصنعة 1736 مريضًا يعانون من فقدان خفيف جدًا للذاكرة بسبب مرض الزهايمر ومرض الزهايمر السريري المبكر.
تلقى نصفهم دواء دونانيماب عن طريق التسريب في الوريد على مدار 18 شهرًا من الدراسة ، وعولج الباقي بدواء وهمي (نسخة “وهمية”).
تم تحليل النتائج عن طريق تقسيم مجتمع الدراسة إلى مجموعتين أخريين: أولئك الذين لديهم مستويات منخفضة إلى متوسطة من تاو ؛ وأولئك الذين لديهم مستويات عالية من تاو (يرتبط ارتفاع تاو بوجود تلف خلايا الدماغ الأكثر تقدمًا).
أولئك الذين يعانون من تاو منخفضة ومتوسطة انخفض بنسبة 35 ٪ أقل من أولئك الذين عولجوا بالدواء الوهمي. قام حوالي نصف مجموعة العلاج بإزالة الأميلويد من أدمغتهم دون الحد المستخدم لتشخيص المرض ، على مدى 12 شهرًا من العلاج.
كان أداء مجموعة تاو العالية أقل جودة بكثير.
صراع الأسهم
المشاركون الذين تقل أعمارهم عن 75 عامًا والذين أظهروا ضعفًا إدراكيًا خفيفًا فقط (بدلاً من الصورة السريرية الكاملة لمرض الزهايمر) تباطأ تقدمهم بنحو 50 ٪ خلال نفس الفترة.
تم تقييم المرضى باستخدام كل من التدابير المعرفية ومقاييس الوظيفة اليومية ، مثل القدرة على القيام بالمهام الشخصية والمنزلية. النتائج المترجمة إلى مجموعة العلاج تظهر مستويات الانخفاض في 18 شهرًا والتي عانت منها مجموعة الدواء الوهمي من 10.5 إلى 13.6 شهرًا ، اعتمادًا على المجموعة الفرعية المشاركة التي تمت دراستها.
قد تكون الأمثلة المهمة هي استمرار قدرتهم على القيادة أو دفع الفواتير أو حضور الأنشطة خارج المنزل بشكل مستقل.
لكن كلاً من العلاج ومجموعات الدواء الوهمي تراجعت بشكل عام. بمعنى آخر ، لا يوقف التدهور ، بل يبطئه ، لدى الأشخاص المصابين بمرض خفيف أو مبكر.
اقرأ المزيد: الكثير من “الاختراقات” ، لا يوجد علاج حتى الآن. هل تقربنا أدوية الخرف الجديدة أكثر من هذا؟
ما هي السلبيات؟
توفي مريضان على الأقل في التجربة من مضاعفات تورم الدماغ الناجم عن دونانيماب. أظهر حوالي ربع المجموعة العلاجية درجة معينة من التورم ، ومعظمها لم يسبب أعراضًا.
صراع الأسهم
ستكون تكلفة donanemab كبيرة ، عند 26500 دولار أمريكي أو حوالي 39000 دولار أسترالي في السنة.
تمت الموافقة على Donanemab بالفعل من قبل إدارة الغذاء والدواء الأمريكية. تقدمت شركة Eli Lilly ، الشركة المصنعة للدواء ، بطلب إلى إدارة السلع العلاجية (TGA) للموافقة على استخدامها في أستراليا.
لكن موافقة TGA ليست سوى الخطوة الأولى لإتاحة الدواء هنا. سيحدد تقييم إضافي ما إذا كان نظام الفوائد الصيدلانية يدعم الدواء لجعله في متناول اليد.
من المحتمل أن تقيد أي قائمة في برنامج تلفزيوني استخدام الدواء للأشخاص الذين تعكس حالتهم المرضية حالة أولئك المشمولين في مجموعة التجارب السريرية – الأشخاص الذين يعانون من أعراض مبكرة ، والذين خضعوا لفحوصات التصوير المقطعي بالإصدار البوزيتروني والتي تُظهر وجود الأميلويد (والتاو منخفض ومتوسط).
هذا ليس دواء لكل شخص مصاب بمرض الزهايمر.
التحضير للاكتشاف والعلاج المبكر
يميل الناس إلى تأخير السعي لتقييم أعراض الذاكرة لديهم لأنه “لا يمكن فعل أي شيء على أي حال”. ربما كان الأطباء العامون مترددين في الإحالة إلى متخصصين آخرين للتقييم للسبب نفسه.
تعني إمكانية العلاج المبكر أن هذا يحتاج إلى التغيير. نحتاج أيضًا إلى تطوير البنية التحتية للتشخيص والعلاج لدينا (بناء أجهزة التصوير المقطعي بالإصدار البوزيتروني ومراكز التسريب) التي ستكون ضرورية لتسهيل التشخيص والعلاج في الوقت المناسب عندما يصبح الدواء متاحًا محليًا.
إقرأ المزيد: ما هو “الغروب” ولماذا يحدث لكثير من المصابين بالخرف؟
نشكركم على قراءة المنشور عبر مجلة المذنب نت, المتخصصة في التداول والعملات الرقمية والمشفرة
